백신실용화기술개발사업단

[의약품] 주요국 의약품 규제 동향 정보집(제13호)

분산형 임상시험(Decentralized Clinical Trial, DCT)의 규제 및 실시 동향

 

◈본문

 

1. 서론

 

●︎ 분산형 임상시험(Decentralized clinical trial, DCT)은 웨어러블 기기 또는 모바일 기기를 활용해 임상 데이터를 수집하고, 시험약을 우편으로 배송하는 등 대상자가 기관에 방문하지 않아도 임상시험 지속이 가능한 임상시험이다.

 

●︎ 분산형 임상시험은 임상시험 참여자의 범위를 넓힐 수 있다. 피험자의 편리성이 높아지면서 먼 거리의 환자나 희귀질환자, 활동에 제약이 큰 환자도 임상시험에 참여할 수 있다. 이는 임상시험 참여자의 대표성을 높이고자 하는 규제기관의 정책 방향과 부합한다. - 

 

-디지털 헬스 기술이 발전하면서, 피험자의 일상 활동으로부터 직접 데이터를 수집할 수 있으며, 나아가 자신의 증상과 경험을 스스로 보고하기 어려운 사람들 (예: 영유아, 인지 장애 환자 등)로부터도 정보를 수집할 수 있게 되었다. 

 

●︎ 원격으로 데이터 수집이 가능해지면서, 동시에 개인정보 보호와 비밀유지에 관한 우려도 증가하였다. 또한, 여러 장소에 있는 사람들의 시설을 조정하는 문제도 분산형 임상시험의 어려움으로 꼽힌다. 따라서, 분산형 임상시험을 실시하는 경우 그 구체적인 계획을 수립해야 한다. 

 

●︎ 분산형 임상시험은 코로나19 팬데믹 중에 그 활용이 크게 증가하였으며, 정보 기술 및 디지털 헬스 기술의 발전과 함께 더욱 확대되었다. 이에 따라 최근 해외 주요 국가를 중심으로 분산형 임상시험 관련 가이드라인 또한 발표되고 있다. 이러한 동향에 맞추어 지난 브리프 10호에서는 미국 FDA의 분산형 임상시험 가이던스 내용을 소개한 바 있다. 

 

●︎ 이 글은 분산형 임상시험에 관련된 미국, 유럽, 호주 등 주요국의 규제동향과 그간 발표된 지침들의 주요 내용을 소개하고, 분산형 임상시험의 글로벌 실시 동향을 분석한다.

 

2. 분산형 임상시험의 정의와 유형

 

●︎ 분산형 임상시험(DCT)이란, 임상시험에 관한 전체 또는 일부 활동이 전통적인 임상시험 실시기관 이외에서 이루어지는 임상시험이다. DCT는 디지털 어플리케이션 및 원격 센서와 같은 디지털 헬스 기술을 사용하여 참가자와 상호작용하고 데이터를 수집한다. 

 

●︎ 분산형 임상시험은 ‘Direct to patients(DtP) 임상시험’, ‘원격(remote) 임상시험’ 혹은 ‘가상(virtual) 임상시험’, ‘디지털 임상시험’과 같은 용어와 혼용되어 사용되기도 한다. 다만 이들 용어는 최근 들어 분산형 임상시험(DCT)으로 표준화되는 경향이다. 

 

●︎ 임상시험에서 분산 요소의 사용은 시험의 기간, 단계, 설계, 시험 대상 인구, 타겟 질환, 시험 참가자의 상태, 약물 유형 및 특성 등 여러 요소에 따라 달라진다. 여러 분산 요소 중 하나 이상을 사용하면 분산형 임상시험으로 분류되며, 분산형 임상시험은 분산화 정도에 따라 크게 두 개의 유형으로 나눌 수 있다.

 

●︎완전 분산형 임상시험: 임상시험의 모든 활동이 전통적 임상시험 사이트가 아닌, 피험자의 집 또는 피험자가 편리한 지역 보건의료시설에서 이루어지는 임상시험  

 

- 모든 연구단계 (예: 모집, 중재, 약물 전달 및 결과 데이터 수집)가 참가자와의 대면 접촉 없이 수행된다.

 

- 적합한 약물: 투여가 간단하고, 안전성 프로파일이 잘 확립되었으며 복잡한 의학적 평가를 요구하지 않는 약물 

 

●︎ 하이브리드 분산형 임상시험: 임상시험의 일부 활동은 전통적 임상시험 사이트에서 이루어지고, 다른 일부 활동은 그 외의 장소(예: 피험자의 집)에서 이루어지는 임상시험  

 

- 대부분의 분산형 임상시험은 하이브리드 형태로 수행되며, 특정 시험 절차에 대해 스폰서와 규제 기관에서 요구할 수 있는 대면 상호작용으로 인해 완전히 분산되어 수행되기는 어렵다.

 

- 적합한 약물: 약물 투여 또는 의학적 평가가 복잡하여 시험장소에서 수행해야 하고, 일부 추적(follow-up)평가는 온라인 PRO(patient reported outcome)측정, 원격의료, 가정방문, 지역 보건의료 서비스 제공자를 통한 평가 등 원격으로 수행할 수 있는 약물

 

 3. 분산형 임상시험의 규제 동향

 

3.1 미국과 유럽의 가이드라인 발간

 

●︎ 최근 유럽연합 EMA (2022년 12월)와 미국 FDA (2023년 5월)는 분산형 임상시험의 수행에 관한 지침들을 발간하였다. 이는 임상시험 디자인, 수행 방법 및 주의사항에 대한 내용을 기술한다. 그 외 일본과 캐나다 등 주요국들도 DCT 지침 발행을 준비하고 있다. ICH E6(R3) Annex 2에서도 DCT에 대해 명시적으로 언급할 예정이다.

 

●︎2022년 12월, EMA는 HMA(Heads of Medicines Agencies) 및 EC(European Commission)와 함께 분산형 임상시험에 관한 권장사항 [Recommendation Paper on Decentralised Elements in Clinical Trials]을 발표하였다.

 

- 이는 ‘Accelerating Clinical Trials in the EU(ACT EU)’의 일환으로, 분산형 임상시험 수행을 촉진함과 동시에 임상시험 참여자의 권리와 복지를 보호하는 것을 목표로 한다. 이 권장사항에는 임상시험에 사용되는 특정 DCT 요소에 대한 국가별 규정이 포함된다.

 

- ‘ACT EU’란, 22년 1월부터 시행된 EC-HMA-EMA 협의체의 공동 이니셔티브로, 유럽연합을 임상 연구의 중심지로 발전시키고, 고품질의 안전하고 효과적인 의약품 개발을 촉진하며, 유럽 의료 시스템 내 임상 연구를 통합하고자 한다. 

 

●︎ 뒤이어 2023년 5월, FDA는 의료제품의 분산형 임상시험에 관한 가이던스 초안 [Draft Guidance on Decentralized Clinical Trials for Drugs, Biological Products, and Devices]을 발표하였다.

 

- 이 가이던스 발표는 Food and Drug Omnibus Reform Act (FDORA) 가 FDA에 부과한 의무사항에 따른 것이다. FDORA는 2023년 12월 29일까지 FDA가 의료제품 개발 지원을 위해 분산형 임상시험의 활용에 관한 권고사항을 포함하는 가이던스 초안을 발표 및 개정하도록 명시하였다.

 

●︎ 주요국의 가이던스 발표는 의료제품의 임상시험에서 DCT가 기존 임상시험 체계 내에 확실히 자리 잡게 될 것임을 시사한다. 특히, FDA는 가이던스에서 전통적 임상시험과 분산형 임상시험에 동일한 요구사항을 적용함을 밝혔다.

 

(후략)

 

[출처 : 식품의약품안전처]